基因编辑工具对治疗疾病有什么好处?

2018.04.23 11:47:00 来源:壹品健康 作者:sharon

4月23日报道 文/sharon

CRISPR技术是一个简单而强大的编辑基因组的工具,它使研究人员能够轻易地改变DNA序列并修饰基因功能。它的许多潜在应用包括纠正遗传缺陷,治疗和防止疾病传播和改善作物。然而,它的作用也引发了伦理方面的担忧。

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“CRISPR”(发音“crisper”)是“CRISPR- cas9”的缩写,CRISPRs是DNA的特殊延伸。蛋白质Cas9(或“crisprase -associated”)是一种类似于分子剪刀的酶,能够切割DNA链。

CRISPR技术是细菌和古生菌(单细胞微生物)的天然防御机制所适应的,这些生物利用包括Cas9在内的环状RNA和各种Cas蛋白来抵御病毒和其他异物的攻击。它们主要是通过切碎和破坏外来入侵者的DNA来实现。当这些成分被转移到其他更复杂的有机体中时,它就可以操纵基因或者“编辑”DNA。

直到2017年,没有人真正知道这个过程是什么样的。2017年11月10日,在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上发表的一篇论文中,由金泽大学(Kanazawa University)的田中弘(Mikihiro Shibata)和东京大学(University of Tokyo)的Hiroshi Nishimasu领导的研究小组第一次展示了CRISPR在编辑时的样子。

“CRISPR”代表“有规律的间隔短回文重复序列”。它是DNA的一个特殊区域,具有两个截然不同的特征:核苷酸重复和间隔。重复的核苷酸序列DNA的基石在CRISPR区域分布,间隔是在这些重复序列之间散布的DNA片段。

在细菌的例子中,隔离器是从先前攻击有机体的病毒中提取出来的。它们可以作为记忆库,使细菌能够识别病毒并击退未来的攻击。

各种生物的基因组在它们的DNA序列中编码一系列的信息和指令。基因组编辑涉及改变这些序列,从而改变信息。这可以通过在DNA中插入一个剪切或断裂,并将细胞的自然DNA修复机制引入到一个想要的改变中来完成。crisprl - cas9提供了这样做的一种方法。

2012年,两篇重要的研究论文发表在《科学》(Science)和《美国科学院院刊》(Science and PNAS)上,后者帮助将细菌crisprs - cas9转化为一种简单、可编程的基因组编辑工具。

由不同的小组进行的研究得出结论,Cas9可以被用来切割任何DNA区域。这可以通过简单地改变crRNA的核苷酸序列来完成,核苷酸序列与一个互补的DNA目标结合。2012年的《科学》杂志上,研究人员Martin Jinek和他的同事进一步简化了这个系统,通过fuse crRNA和tracrRNA来创建一个单一的“引导RNA”。因此,基因组编辑只需要两个部分:一个引导RNA和Cas9蛋白。

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这种基因改变的实用性和局限性

这项技术很容易使用,而且比以前最好的基因组编辑工具(称为TALENS)要高效四倍。

2013年,美国麻省理工学院(mit)和哈佛大学(Harvard)布罗德研究所(Broad Institute of the Massachusetts Institute of Technology and Harvard)的张峰(Feng Zhang)的研究人员发表了第一批使用crisprl - cas9编辑人体细胞的实验报告。利用体外(实验室)和动物模型进行的研究表明,该技术可以有效地纠正遗传缺陷。根据《自然生物技术》杂志2016年发表的一篇评论文章,此类疾病的例子包括囊性纤维化、白内障和贫血。

美国纽约基因组中心的内维尔·桑贾纳(Neville Sanjana)说:“我认为公众对CRISPR的认知非常集中于利用基因编辑来治疗疾病的想法。这无疑是一种令人兴奋的可能性,但这只是一小部分。”

CRISPR技术也被应用于食品和农业领域,以培养益生菌,并为工业文化(例如酸奶)预防病毒接种。它也被用于农作物,以提高作物产量,耐旱和营养。

编说两句:

另一个潜在的应用是创造基因驱动。根据2016年《自然生物技术》的一篇文章,基因驱动可以帮助控制疟疾等疾病的传播,通过增强疾病媒介中雌性疟蚊的不育性。此外,根据《科学》杂志(Science)2014年发表的一篇文章,基因驱动还可以用于根除入侵物种和逆转杀虫剂和除草剂抗性。(sharon)

责任编辑:邱彬彬标签: 基因编辑 基因
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